В последнее время методы диагностики и лечения наследственных заболеваний нервной системы претерпели значительные изменения, как рассказал доктор медицинских наук, невролог Сергей Иллариошкин.
Одно из отличий генной терапии от обычной химиотерапии заключается в том, что воздействие осуществляется на поврежденные гены и механизмы синтеза белка, либо нужный ген вводится в организм при помощи носителей. Передача гена в «чистом виде» невозможна, поэтому обычно используются видоизмененные вирусы в качестве носителей.
Один из тонких моментов генной терапии – это доставка генов в целевые клетки, например, в клетки спинного мозга при спинальной мышечной атрофии. Успешное достижение этой цели зависит от сложности конкретного случая, отметил врач.
Для миодистрофии Дюшенна существуют методы лечения, которые позволяют замедлить прогрессирование патологического процесса. Однако главная сложность заключается в самом гене дистрофина, ответственном за эту болезнь.
Дистрофин является крупнейшим из известных генов и может иметь различные мутации. До недавнего времени доступны были несколько препаратов, каждый из которых был нацелен на конкретную мутацию и подходил лишь для небольшой группы пациентов. Это серьезно ограничивало возможности лечения для широкой группы больных.
«В самое последнее время появился новый препарат, который представляет собой «микроген» дистрофина (укороченный вариант целого гена), встроенный в вирусный вектор. Данный «микроген» за счет малой длины может быть эффективно упакован внутрь вируса и при этом сохраняет основные активные участки, отвечающие за функцию дистрофина. Данные клинических исследований показали обнадеживающие результаты. Мы надеемся, что этот препарат генной терапии скоро появится и в нашей стране», – рассказал «Газете.Ru» эксперт.
Ранее ИА Кулик сообщал, что диетолог-консультант Алексей Кабанов назвал сахар самым опасным продуктом для печени.
