В FDA одобрили первую терапию, основанную на системе «генетических ножниц»

Американские ученые одобрили препарат Casgevy для лечения анемии за счет редактирования генов.

Американские ученые одобрили препарат Casgevy для лечения анемии за счет редактирования генов.

Речь идет о технологии «генетических ножниц» CRISPR, которой можно лечить серповидноклеточную анемию, то есть патологию аномального строения белка. Это позволяет удалять и добавлять части ДНК.

Конкретнее, пациенты страдают от повреждения внутренних органов. Эксперимент с участием 44 больных серповидно-клеточной анемией показал, что у 95% испытуемых состояние стало легче.

Сама по себе процедура сложная, потому что у пациента извлекают стволовые клетки из костного мозга и отправляют их в лабораторию для дальнейшего редактирования. После этого человеку требуется несколько месяцев реабилитации, информирует РБК.

Ранее ИА «Кулик» рассказал, что врач Кальтепе нашла связь между непереносимостью глютена и риском развития рака.

Последние материалы